Редактирането на гени с CRISPR победи мускулната дистрофия при кучета

Използвайки метода за редактиране на генома CRISPR/Cas9 при две кученца порода бигъл учените откриха генетичната мутация, която причинява мускулната слабост и дистрофия, съобщава Science News.

По-рано подобна работа е извършвана само при мишки и лабораторни клетъчни култури.

Резултатите са представени в списание Science.

Корекции на гена, отговорен за мускулната дистрофия, преди това са правени при мишки и на човешки клетъчни култури в лабораторни условия, но в по-големи бозайници, този ген се коригира за първи път.

"Предварителните резултати приближават учените една стъпка по-близо до разработването на реално лечение на хора, страдащи от мускулна дистрофия", коментира съавторът на проучването Ерик Олсън (Eric Olson), молекулярен биолог в медицинския център на Югозападния Университета на Тексас в Далас.

Мускулната дистрофия на Дюшен е рядка, но тежка прогресираща болест, един от видовете мускулна дистрофия. Тя обикновено засяга мъжете. Пациентите рядко живеят повече от 20 години и обикновено умират от сърдечна недостатъчност. Смята се, че около 300 000 души по света страдат от това заболяване.

Мускулна дистрофия може да бъде причинена от произволно количество генни мутации, което кодира протеина дистрофин, необходими за поддръжката на структурата и функциите на мускулите. Мутациите, които често се групират в една конкретна област на гена, обикновено спират производството на протеина. Редактирането на гена цели да коригира ефекта на тези мутации и да възстанови производството на протеина. 

Изследователите инжектираха на две 1-месечни кученца порода бигъл с различни дози мутация на вируса, носещ инструментите за редактиране на гена. След осем седмици екипът измери нивата на дистрофин в различните мускули.

Нивото на протеина се увеличава във всички групи мускули, които изследва екипът, въпреки че ефектът е различен. Нивото на дистрофин в сърдечния мускул на кучето, получило по-висока доза, е 92% от нормалното за здрави кученца без мутация. Но в езика на същото куче количеството протеин е само 5% от нормата.

 

"Бе истинско удоволствие да видим ефективността, с която дистрофинът се възстановяваше само след осем седмици", разказва Олсън.

Предишни изследвания показаха, че доближаването на нивата на дистрофин до само 15% от нивото при здрави хора, може да бъде достатъчно, за да се облекчат някои от симптомите на пациенти с мускулна дистрофия. Всички изследвани мускули (с изключение на езика) показват поне това ниво на подобрение и при двете кучета.

Източник: offnews.bg

Facebook коментари

Коментари в сайта

Хороскоп за 28.02.2020

Хороскоп за Овен

Овен
От заниманията си ще спечелите, както в духовен, така и в материален план. От вас зависи дали ще постигнете очакваното удовлетворение от работата и срещите си. Преодолейте инерцията си и ще бъдете възнаградени. Любимият човек очаква повече от вас и вие знаете как да го удовлетворите.
28 фев 2020

Хороскоп за Телец

Телец
Днес ще се окажете в центъра на страстите на хората около вас и ролята на техен регулатор като ще ли е точно за вас. Приемате спокойно всяко нещо, случващо се на близките ви и сте в състояние трезво да прецените всяка ситуация. Възможно е обаче това да ви поизтощи, затова не забравяйте навреме да помислите за себе си.
28 фев 2020

Хороскоп за Близнаци

Близнаци
Не разполагате с нужната ви информация и докато не си я набавите, сте възпрепятствани да вземете окончателно решение. Настроението ви ще се подобри и делата ви ще потръгнат напред, за това ще се погрижи доверен човек, с когото имате засилено общуване. Промените в семейството ще ви накарат да се съобразявате с тях.
28 фев 2020

Хороскоп за Рак

Рак
Материални придобивки ще подобрят настроението ви. Нямате причини да сте недоволни от живота си. Дава ви се добра възможност да успеете, от вас зависи на къде ще насочите интересите и усилията си. Не търсете несъществуващи причини да се оплаквате, има толкова неща, заради които си струва да се живее.
28 фев 2020

Хороскоп за Лъв

Лъв
Очаква ви натоварен ден, по време на който ще ви се налага да взимате решенията си в движение. Бъдете готови за всякакви изненади и не смятайте каквото и да било да абсолютно сигурно. Установявате връзка с изключително полезен за вас човек, който занапред много ще ви помага. Предстоят ви приятни мигове с любимия човек, не се лишавайте от тях заради работата си.
28 фев 2020

Хороскоп за Дева

Дева
Изяви за онези, които се занимават с творческа дейност. Имате изострена чувствителност и това ви помага да усещате и претворявате вълненията си така, че да бъдат интересни за широката публика. Обърнете повече внимание на сърдечната си връзка и не наранявайте човека, дръзнал да търси от вас любов.
28 фев 2020

Хороскоп за Везни

Везни
Ако потърсите път, ще го откриете, независимо на къде сочи той. Съюзите ли се с любовта, ще развиете нови качества и ще станете по-добри. Това е сигурно, работете и за духовното си усъвършенстване, няма да ви липсва подкрепа. В бизнеса са възможни изненади от конкурентите ви.
28 фев 2020

Хороскоп за Скорпион

Скорпион
Добри новини свързани с професионалните ви ангажименти или тези на ваши близки ще ви радват днес. Може да се наложи да промените плановете си за близкото бъдеще и то в желана насока. Откриват ви се нови перспективи и е много вероятно мислите ви да бъдат изцяло насочени в тази насока и въобще да не ви е до забавления.
28 фев 2020

Хороскоп за Стрелец

Стрелец
Не пропускайте да поздравите близък човек за успеха му, както и да се погрижите за собствените си дела. Изглаждане на различията помежду ви може да направи чудеса за вас. С приятели ще ви бъде по-лесно да намерите верния тон и в компанията им да се забавлявате вечерта.
28 фев 2020

Хороскоп за Козирог

Козирог
Повечето от вас ще се вълнуват от проблемите на работното място. Енергията, която влагате ще направи възможно постигането на целите, а също така няма да ви липсват и развлечения. Любовта е сред темите, които живо ви интересуват и ще й отделите подобаващо място в мислите и постъпките си.
28 фев 2020

Хороскоп за Водолей

Водолей
Прекалено емоционални сте и това може да ви попречи в осъществяването на плановете ви. Срещите ви с различни хора ще засилят увереността ви и ще внесат повече яснота в делата ви. Обърнете внимание на интимния си партньор, особено, ако сте го наранили. Незабавно му се извинете и направете нещо специално за него.
28 фев 2020

Хороскоп за Риби

Риби
Днес ще успеете да се справите с проблем, който сте смятали за много трудно разрешим. Наистина няма да ви е лесно, но вие сте упорити когато се касае за работата ви. Не прибързвайте в решенията си, а разчитайте на подкрепата и съветите на близките си хора. Предстои ви приятно прекарване вечерта, не го пропускайте.
28 фев 2020
Последни новини